Las células madre pluripotentes pueden convertirse en cualquier tipo de célula del cuerpo. Los hallazgos ofrecen un camino viable para que las terapias basadas en células madre pluripotentes restauren los tejidos que se pierden en enfermedades como la diabetes tipo 1 o la degeneración macular. «Ha habido mucho entusiasmo durante décadas en torno al campo de las células madre pluripotentes y la medicina regenerativa», dijo la investigadora principal Deepta Bhattacharya, PhD, profesora de la Facultad de Medicina de la Universidad de Arizona, Departamento de Inmunobiología de Tucson.
«Lo que hemos aprendido de la experiencia del trasplante de órganos es que es necesario contar con donantes compatibles, pero la persona que recibe el trasplante a menudo todavía necesita una supresión inmune de por vida, y eso significa que hay una mayor susceptibilidad a las infecciones y al cáncer. Lo hemos estado intentando «Tenemos que descubrir qué es lo que hay que hacer con esas células madre para evitar que sean rechazadas, y parece que tenemos una posible solución».
Para probar su hipótesis, Bhattacharya y el equipo de investigación utilizaron la tecnología CRISPR-Cas9, unas «tijeras genéticas» que permiten a los científicos realizar mutaciones precisas dentro del genoma en lugares extremadamente específicos.
Utilizando células madre pluripotentes humanas, el equipo localizó los genes específicos que creían que estaban implicados en el rechazo inmunológico y los eliminó.
Investigaciones anteriores sobre células madre pluripotentes y rechazo inmunológico analizaron diferentes partes del sistema inmunológico de forma aislada.
Bhattacharya y sus colegas del Instituto de Investigación de la Fundación de Células Madre de Nueva York, el Hospital de Investigación Infantil St. Jude y la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington optaron por probar sus células madre genéticamente modificadas en un sistema inmunológico completo y funcional.
«El sistema inmunológico es realmente complicado y hay todo tipo de formas en que puede reconocer y rechazar cosas», dijo Bhattacharya, miembro del Centro de Cáncer de la Universidad de Arizona y del Instituto BIO5, quien también trabaja en el Centro de Ciencias de la Salud de Terapias Moleculares e Inmunológicas de la UArizona.
«El trasplante entre especies, a través de la barrera xenogénica, es difícil y es un listón muy alto para el trasplante. Decidimos que si podíamos superar esa barrera, entonces podríamos empezar a tener confianza en que podemos superar lo que debería ser una forma más sencilla de comunicación entre humanos y humanos. barrera humana, y eso es básicamente lo que hicimos».
El equipo de investigación probó las células madre modificadas colocándolas en ratones con sistemas inmunológicos normales y en pleno funcionamiento.
Los resultados fueron prometedores: las células madre pluripotentes genéticamente modificadas se integraron y persistieron sin ser rechazadas.
«Ese ha sido el santo grial durante un tiempo. De hecho, es posible que tengamos la posibilidad de realizar trasplantes basados en células madre pluripotentes sin suprimir el sistema inmunológico de la persona que los recibe. Eso sería un avance importante, tanto desde el punto de vista clínico como desde el punto de vista clínico. simple punto de vista de escala», afirmó Bhattacharya.
«No sería necesario crear terapias individualizadas para cada persona; se puede comenzar con un tipo de célula madre pluripotente, convertirla en el tipo de célula que desee y luego dársela a casi cualquier persona».
Los próximos pasos, dijo Bhattacharya, incluyen probar células madre pluripotentes genéticamente modificadas en modelos de enfermedades específicas.
Ya está trabajando con colaboradores de la New York Stem Cell Foundation y la Juvenile Diabetes Research Foundation para probar la tecnología en modelos animales para la diabetes tipo 1.
«Primero necesitábamos superar el sistema inmunológico. Los siguientes pasos son ¿cómo utilizamos estas células?» dijo Bhattacharya.
«Pusimos el listón bastante alto para nuestro estudio y el hecho de que tuviéramos éxito nos da cierta confianza en que esto realmente puede funcionar».
Bhattacharya también es cofundador de la startup Clade Therapeutics en Boston, que obtuvo la licencia de la tecnología a través de Tech Launch Arizona, el brazo de comercialización de la Universidad de Arizona. Clade Therapeutics está estableciendo una plataforma celular sólida que utiliza células inmunitarias derivadas de células madre para el tratamiento del cáncer y enfermedades autoinmunes. La compañía dijo que espera comenzar los ensayos clínicos a finales de año.
Fuente: https://www-sciencedaily com.translate.goog/releases/2024/01/240111162719.htm?_x_tr_sl=en&_x_tr_tl=es&_x_tr_hl=es&_x_tr_pto=sc
Fecha: Enero 2024