La amiloidosis AL es una enfermedad potencialmente mortal relacionada con el cáncer de médula ósea, el mieloma múltiple. Se produce cuando los glóbulos blancos productores de anticuerpos de una persona (es decir, las células plasmáticas) no funcionan correctamente y generan proteínas anormales que se pliegan mal para formar fibrillas de amiloide y depósitos hechos de componentes de anticuerpos llamados cadenas ligeras, que luego se depositan en varios órganos del cuerpo.
Para algunos pacientes muy seleccionados, el tratamiento incluye dosis altas de quimioterapia (melfalán) y trasplante de células madre autólogo (propio) (HDM/SCT).
En el estudio más grande de su tipo, los investigadores del Centro de Amiloidosis del Centro Médico de la Universidad de Boston/Boston descubrieron que HDM/SCT produce una supervivencia prolongada con mayor seguridad en pacientes con amiloidosis AL. Además, han desarrollado por primera vez una puntuación predictiva para evaluar la supervivencia libre de eventos después del trasplante de células madre. La supervivencia libre de eventos se define como el tiempo entre el trasplante de células madre y el inicio de la siguiente línea de terapia o la muerte, lo que ocurra primero.
«Estos datos destacan un papel continuo para HDM/SCT probado en el paradigma de tratamiento de pacientes elegibles para trasplante con amiloidosis AL. Este tratamiento, desarrollado por primera vez aquí en BU/BMC en la década de 1990, conduce a una supervivencia a largo plazo, especialmente para aquellos que logran una respuesta hematológica completa después de SCT», dice el autor correspondiente Vaishali Sanchorawala, MD, director del Centro de Amiloidosis de la Universidad de Boston/Centro Médico de Boston.
Los investigadores revisaron los datos recopilados de una base de datos mantenida prospectivamente de pacientes con amiloidosis AL tratados consecutivamente con HDM/SCT entre julio de 1994 y septiembre de 2021. Encontraron que la remisión completa hematológica (RC) se logró en el 39 por ciento de los pacientes con una mediana de supervivencia general de 15 años con 30 por ciento de estos pacientes sobrevivieron más de 20 años.
«El riesgo de una futura recaída hematológica también fue bajo (cinco por ciento) entre los pacientes con RC hematológica sostenida durante 15 años, lo que sugiere que la mayoría de los pacientes que alcanzan este hito pueden curarse operativamente mediante HDM/SCT», añadió Sanchorawala.
El investigador también desarrolló una puntuación de pronóstico para la supervivencia libre de eventos que incorporó la medición de los niveles de cadena ligera de los pacientes y el porcentaje de células plasmáticas de la médula ósea. Los pacientes con enfermedad de riesgo bajo (0 factores), riesgo intermedio (1 factor) y riesgo alto (2 factores) tuvieron una mediana de supervivencia sin eventos estimada de 5,3, 2,8 y 1 año, respectivamente.
Estos hallazgos aparecen en línea en el American Journal of Hematology .
Fuente: https://www-sciencedaily-com.translate.goog/releases/2022/07/220714103006.htm?_x_tr_sl=en&_x_tr_tl=es&_x_tr_hl=es&_x_tr_pto=sc
Fecha: 18 de julio de 2022