La enfermedad es un defecto de nacimiento que ocurre cuando la columna vertebral y la médula espinal no se forman correctamente. Sin tratamiento, la médula espinal que queda expuesta causa daños neurológicos graves que pueden resultar en distintos problemas, incluyendo discapacidades cognitivas, urinarias, intestinales y de movilidad durante toda la vida.
Este tratamiento único en su tipo se realiza mientras el bebé está todavía en el vientre de la madre (en el útero). Será el procedimiento quirúrgico estándar combinado con el uso de un “parche” único de célula madre para reparar el defecto antes del nacimiento.
El equipo anticipa ver mejoras en todos los nacidos con la forma más grave de espina bífida, conocida como mielomeningocele (MMC).
“Actualmente el tratamiento estándar para nuestros pacientes es la cirugía fetal que, si bien es prometedora, todavía deja a más de la mitad de los niños con espina bífida sin poder caminar independientemente”, dijo Diana Farmer, profesora y jefa de cirugía en UC Davis Health e investigadora principal en el estudio. “Hay una necesidad extraordinaria de un tratamiento que prevenga o reduzca la gravedad de esta enfermedad devastadora. Nuestro equipo ha dedicado más de una década trabajando para llegar a este punto de poder probar una terapia tan prometedora”.
En Estados Unidos, cuatro bebés nacen cada día con espina bífida (aproximadamente 1 de cada 2,700 nacimientos cada año). La enfermedad deja los nervios y una porción de la médula espinal expuestos sin ningún hueso o piel cubriéndolos. Esto causa una variedad de problemas porque la médula espinal controla la capacidad de la persona de mover las piernas y caminar. También puede llevar a un exceso de líquido en y alrededor del cerebro (hidrocefalia), causando una lesión cerebral.
Farmer, el ingeniero biomédico de células madre Ahijuna Wang y el equipo clínico del tratamiento fetal liderado por Singer Hirose planean tratar a seis pacientes. Durante el procedimiento, el cirujano fetal colocará un soporte biológico de células madre especiales (en este caso, células madre mesenquimales de placenta) directamente sobre la médula ósea. Luego el cirujano cerrará la apertura en la espalda del bebé para permitir que el tejido se regenere y proteja la médula ósea.
El ensayo clínico, conocido formalmente como el “Ensayo de Cura: Terapia Celular para Reparación de Mielomeningocele en Útero”, es financiado por la agencia de células madre del estado, CIRM. Trabajando con la Escuela de Medicina Veterinaria de UC Davis, el equipo testeó el parche de células madre y la reparación quirúrgica en animales con el defecto MMC. Observaron que a los animales nacidos con espina bífida les permitía caminar. También demostraron que el tratamiento de células madre fue seguro en los animales.
“Anticipamos poder reparar en forma segura y exitosa el defecto de nacimiento que ocurre cuando el tejido protector en desarrollo alrededor de la médula ósea del bebé no logra cerrarse completamente antes del nacimiento”, dijo Wang, profesor asociado de cirugía e ingeniería biomédica y codirector del laboratorio quirúrgico de ingeniería biomédica de UC Davis. “Nuestro enfoque de terapia celular, en combinación con la cirugía, debería promover la regeneración de tejidos y ayudar a los pacientes a evitar impedimentos devastadores durante toda su vida”.
Para el estudio, Farmer y el equipo de Wang han generado las células madre de tejidos de la placenta. Las células son conocidas como el tipo de células más prometedoras en la medicina regenerativa. Han sido producidas y monitoreadas en un establecimiento altamente especializado dentro del Instituto de Curas Regenerativas de UC Davis en Sacramento.
“Nos hemos estado preparando para este importante ensayo clínico por muchos años”, dijo Jan Nolta, directora del Programa de Células Madre de UC Davis. “A estas células madre mesenquimales generalmente las llamamos los ‘paramédicos’ del cuerpo porque producen factores curativos. Son ideales para reparar tejidos dañados en algo como espina bífida. Además, nuestro establecimiento de Buenas Prácticas de Producción (GMP) asegura que las células madre estén libres de infección y apropiadamente especializadas según pautas de la FDA”.
Wang y Farmer dijeron que la incidencia de espina bífida en California, con índices desproporcionadamente altos entre bebés de ascendencia hispana o latina, hacen el estudio aún más oportuno e importante.
“Un tratamiento exitoso de MMC lograría aliviar el tremendo costo emocional y económico en las familias”, agregó Farmer. “Sabemos que inicialmente cuesta aproximadamente $532,000 por niño con espina bífida. Pero los costos probablemente sean muchos millones de dólares más debido a los continuos tratamientos, sin mencionar todo el dolor y sufrimiento, el cuidado infantil especializado y el tiempo que dedican los cuidadores que no reciben pago, como los padres”.
Farmer ha estado trabajando para este ensayo clínico en humanos para espina bífida por más de una década. Lanzó el Centro de Tratamiento y Cuidado Fetal en el Hospital de Niños de UC Davis con Hirose preparándose para avanzar el estándar de atención. Subsidios generosos de investigación de CIRM también hicieron posible a su equipo de científicos explorar una gama completa de enfoques clínicos antes de asegurar la aprobación de la FDA para sus primeros pacientes humanos.
Los pacientes en el ensayo clínico serán controlados por un equipo de investigación durante 30 meses después de su nacimiento para evaluar acabadamente la seguridad y eficacia del procedimiento quirúrgico de células madre.
Fecha: March 1, 2021