Una infusión de células de la sangre del cordón umbilical de un niño parece mejorar la conectividad cerebral y la función motora en niños con parálisis cerebral espástica, según un ensayo clínico aleatorizado publicado esta semana por Stem Cells Translational Medicine.
El ensayo de fase 2 controlado con placebo incluyó a 63 niños con variados tipos y severidades de parálisis cerebral espástica, una afección usualmente causada por daño cerebral antes o en el momento del nacimiento. Los niños que recibieron una dosis intravenosa de al menos 25 millones de células madre por kilogramo de su peso corporal experimentaron mejoras en la función motora un año después. Las mejorías fueron mayores a las observadas típicamente en niños de edad y condición similares, y excedieron los logros obtenidos por los niños que recibieron una dosis más baja de células o un placebo.
«Nos alientan los resultados de este estudio, que muestra que las infusiones de células del cordón umbilical adecuadamente dosificadas pueden ayudar a disminuir los síntomas en niños con parálisis cerebral», dijo la autora principal Joanne Kurtzberg, doctora y directora del Programa de Trasplante de Sangre y Médula Pediátrica de Duke y el Programa de Terapia Clínica y Traslacional de Robertson.
«Todavía tenemos mucho que aprender sobre esta terapia para que pueda ser optimizada y accesible para más niños con parálisis cerebral», dijo Kurtzberg, quien también es directora del Banco de Sangre de Cordón de Carolina en Duke.
«Investigaciones anteriores indicaron que es seguro que los niños con parálisis cerebral reciban una infusión de su propia sangre del cordón», dijo Kurtzberg. «Ahora que hemos identificado un umbral de dosificación, estamos planificando estudios adicionales que prueben los beneficios de las dosis múltiples de células, así como también el uso de células de donantes para pacientes cuya sangre del cordón umbilical no fue donada».
Kurtzberg ha sido pionero en probar el potencial terapéutico de la sangre del cordón umbilical, que se ha descubierto que es una fuente rica en células madre sanguíneas para tratar cánceres, trastornos neurológicos y enfermedades genéticas. La sangre del cordón umbilical también contiene otras células terapéuticas que los investigadores creen que podrían influir en la formación de nuevas conexiones neuronales en niños con parálisis cerebral.
En la prueba de parálisis cerebral, Kurtzberg y sus colegas probaron dosis de 10 millones de células por kilogramo de peso corporal hasta 50 millones de células por kilogramo, según la cantidad y la calidad de la sangre del cordón que cada niño tenía almacenada. Entre las herramientas utilizadas para evaluar el progreso de los niños se encuentran la realización de imagenes por resonancia magnética para medir la conectividad cerebral y la Medida de la función motora bruta (GMFM-66), un análisis estandarizado de la capacidad del niño para gatear, rodar, arrodillarse y completar otros movimientos según la edad y el desarrollo.
Se espera que los niños con parálisis cerebral ganen la función motora a medida que crecen, se desarrollan y reciben terapias tradicionales, incluida la terapia física y ocupacional, dijo Jessica Sun, doctora y hematóloga-oncóloga pediátrica de Duke y autora principal del artículo. El GMFM-66 intenta dar cuenta de este crecimiento esperado según la edad y la gravedad de la parálisis cerebral, y la mayoría de los participantes mejoraron cuando se volvieron a analizar en el GMFM-66 un año después de recibir una infusión, incluso aquellos que recibieron un placebo.
Sin embargo, las mejoras para los niños que recibieron dosis de al menos 25 millones de células por kilogramo de peso corporal progresaron más allá de los aumentos esperados cuando se analizaron un año después de la infusión.
«Para cada niño, las mejoras son diferentes y podrían ser sutiles, pero a veces incluso una diferencia aparentemente pequeña es significativa», dijo Sun. «Por ejemplo, la capacidad de un niño para voltear la mano de cara hacia abajo y hacia arriba puede cambiar su capacidad para sostener o agarrar algo, lo que puede marcar una gran diferencia en su vida cotidiana».
El estudio tuvo algunas limitaciones, incluido el requisito de que los participantes tengan sangre del cordón umbilical almacenada y puedan viajar a Duke, los cuales requieren medios financieros, dijeron los autores. Siendo de familias con recursos suficientes, la mayoría de los participantes también recibían terapia física y ocupacional frecuente, dijo Sun, y esas ventajas podrían haber influido en los resultados.
«Esperamos que la sangre del cordón umbilical y la terapia celular puedan desempeñar un papel en el tratamiento de niños con parálisis cerebral y lesión cerebral, y se los alienta a continuar con esta prometedora investigación», dijo Sun.
Fuente: https://medicalxpress.com/news/2017-10-umbilical-cord-blood-motor-skills.html