La terapia con células madre mejora la función y extiende la supervivencia en niños con la enfermedad de Krabbe

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El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) en las primeras siete semanas de vida prolongó la supervivencia y mejoró la función en niños asintomáticos con enfermedad de Krabbe temprano-infantil durante más de 15 años de seguimiento, según un estudio publicado en línea el 30 de agosto en Neurology.

Causada por una deficiencia en la enzima galactocerebrosidasa (GALC) que deteriora el crecimiento de la mielina, la enfermedad de Krabbe generalmente aparece en la primera infancia y causa debilidad muscular progresiva, rigidez y retraso en el desarrollo mental y físico. El trasplante de sangre del cordón umbilical puede mejorar los resultados neurológicos a corto plazo si se realiza antes de que aparezcan los síntomas, pero se desconocen los resultados a largo plazo.

Los hallazgos demuestran que “el TCMH realizado antes del inicio de los síntomas graves retrasa la progresión de la enfermedad y mejora tanto la duración como la calidad de vida” a largo plazo, los autores del estudio, dirigidos por Matthew D. Wright, doctor y director del programa para el estudio de neurodesarrollo en trastornos raros en la Universidad de Pittsburgh en Pittsburgh, Pensilvania, escribió.

Los autores del estudio dijeron que los bebés con un riesgo moderado a alto de la enfermedad de Krabbe “deben ser remitidos a centros especializados para su evaluación, ya que se necesita experiencia clínica para reconocer los signos sutiles de la enfermedad y proporcionar asesoramiento óptimo”. La consejería podría incluir el potencial del TCMH para “lograr los mejores resultados posibles”, dijeron.

Para el estudio, los investigadores del Hospital de Niños de Pittsburgh inscribieron a 18 bebés que habían sido diagnosticados con enfermedad de Krabbe temprana infantil a través de un cribado estándar o diagnóstico prenatal / neonatal y que se habían sometido a un TCMH en las primeras siete semanas de vida entre octubre de 1999 y octubre 2011. De estos, 15 ensayos de seguimiento completados.

En un examen de referencia y en exámenes de seguimiento durante cuatro a 15 años de seguimiento (en promedio: 9,5 años), los investigadores realizaron imágenes por resonancia magnética (IRM) y midieron la proteína del líquido cefalorraquídeo, así como otros motores, evaluaciones de habilidades lingüísticas, cognitivas y adaptativas.

Trece pacientes todavía están vivos. Entre los niños supervivientes, las pruebas cognitivas mostraron que un niño se desarrolló normalmente; diez niños supervivientes continúan desarrollando habilidades a una tasa ligeramente menor en comparación con los niños en desarrollo normal; y las habilidades de dos niños se estancaron por debajo de la edad de desarrollo de dos años.

Además, diez niños continúan recibiendo terapia del habla; de estos, dos niños requieren dispositivos de comunicación aumentativa. Si bien se encontró que el desarrollo motor grueso varía ampliamente entre los niños, tres pacientes pueden caminar de forma independiente y siete pueden caminar con dispositivos de asistencia. Los niños tienen una espasticidad que va de muy leve a grave, pero generalmente conservan sus habilidades motrices finas y pueden usar sus manos y dedos.

Finalmente, en las imágenes por resonancia magnética, los investigadores encontraron que la mielinización cerebral y la atrofia se estabilizaron en ocho pacientes, mejoraron en cuatro pacientes y empeoraron en un paciente durante el período de seguimiento. Las velocidades de conducción nerviosa mejoraron inicialmente, pero siguen siendo anormales en la mayoría de los niños.

Los investigadores notaron dos limitaciones en su estudio: solo se inscribieron niños con la forma más grave de la enfermedad de Krabbe, por lo que los hallazgos pueden representar solo los peores resultados de la enfermedad; y se necesitan estudios de seguimiento más extensos para confirmar los hallazgos.

Fuente: http://journals.lww.com/neurotodayonline/blog/breakingnews/Pages/post.aspx?PostID=652